Publication: Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad
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Date
2018-08
Authors
Acosta García, Héctor
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Publisher
Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
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Abstract
Se evalúa la eficacia y seguridad de velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Velmanasa alfa ha demostrado tener actividad biológica a través de la reducción de oligosacáridos plasmáticos. En cuanto a variables con más relevancia clínica como variables funcionales asociadas a la enfermedad, no ha conseguido mostrar diferencias significativas frente a placebo, aunque se aprecia una tendencia más favorable en los pacientes tratados. El perfil de seguridad es aceptable con eventos adversos leves de hipersensibilidad y asociados a la perfusión.
Description
MeSH Terms
Medical Subject Headings::Diseases::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors::Mannosidase Deficiency Diseases::alpha-Mannosidosis
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy::Enzyme Therapy::Enzyme Replacement Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
Medical Subject Headings::Disciplines and Occupations::Health Occupations::Medicine::Clinical Medicine::Evidence-Based Medicine
Medical Subject Headings::Diseases::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Lysosomal Storage Diseases::Mannosidase Deficiency Diseases::alpha-Mannosidosis
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Carbohydrates::Polysaccharides::Oligosaccharides
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy::Enzyme Therapy::Enzyme Replacement Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
Medical Subject Headings::Disciplines and Occupations::Health Occupations::Medicine::Clinical Medicine::Evidence-Based Medicine
Medical Subject Headings::Diseases::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Lysosomal Storage Diseases::Mannosidase Deficiency Diseases::alpha-Mannosidosis
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Carbohydrates::Polysaccharides::Oligosaccharides
DeCS Terms
CIE Terms
Keywords
Alfa-manosidosis, Terapia de reemplazo enzimático, Síntesis de la evidencia I, Quimioterapia, Oligosacáridos, Resultado del tratamiento, Medicina basada en la evidencia, Alpha-Mannosidosis, Drug therapy, Oligosaccharides, Treatment outcome, Evidence-based medicine
Citation
Acosta García H. Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2018