RT Report
T1 Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad
A1 Acosta García, Héctor
K1 Alfa-manosidosis
K1 Terapia de reemplazo enzimático
K1 Síntesis de la evidencia I
K1 Quimioterapia
K1 Oligosacáridos
K1 Resultado del tratamiento
K1 Medicina basada en la evidencia
K1 Alpha-Mannosidosis
K1 Drug therapy
K1 Oligosaccharides
K1 Treatment outcome
K1 Evidence-based medicine
AB Se evalúa la eficacia y seguridad de velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Velmanasa alfa ha demostrado tener actividad biológica a través de la reducción de oligosacáridos plasmáticos. En cuanto a variables con más relevancia clínica como variables funcionales asociadas a la enfermedad, no ha conseguido mostrar diferencias significativas frente a placebo, aunque se aprecia una tendencia más favorable en los pacientes tratados. El perfil de seguridad es aceptable con eventos adversos leves de hipersensibilidad y asociados a la perfusión.
PB Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
SN 978-84-1763-20-4
YR 2018
FD 2018-08
LK http://hdl.handle.net/10668/3780
UL http://hdl.handle.net/10668/3780
LA spa
NO Acosta García H. Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2018
DS RISalud
RD Apr 10, 2025