%0 Report %A Acosta García, Héctor %T Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad %D 2018 %U http://hdl.handle.net/10668/3780 %X Se evalúa la eficacia y seguridad de velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Velmanasa alfa ha demostrado tener actividad biológica a través de la reducción de oligosacáridos plasmáticos. En cuanto a variables con más relevancia clínica como variables funcionales asociadas a la enfermedad, no ha conseguido mostrar diferencias significativas frente a placebo, aunque se aprecia una tendencia más favorable en los pacientes tratados. El perfil de seguridad es aceptable con eventos adversos leves de hipersensibilidad y asociados a la perfusión. %K Alfa-manosidosis %K Terapia de reemplazo enzimático %K Síntesis de la evidencia I %K Quimioterapia %K Oligosacáridos %K Resultado del tratamiento %K Medicina basada en la evidencia %K Alpha-Mannosidosis %K Drug therapy %K Oligosaccharides %K Treatment outcome %K Evidence-based medicine %~