Publication: Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad
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Identifiers
Date
2017-11
Authors
Alfaro Lara, Eva R.
Acosta García, Héctor
Advisors
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
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Abstract
Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.
Description
MeSH Terms
Medical Subject Headings::Diseases::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Nucleic Acids, Nucleotides, and Nucleosides::Nucleic Acids::Nucleic Acid Probes::Antisense Elements (Genetics)::Oligonucleotides, Antisense
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Nucleic Acids, Nucleotides, and Nucleosides::Nucleic Acids::Nucleic Acid Probes::Antisense Elements (Genetics)::Oligonucleotides, Antisense
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
DeCS Terms
CIE Terms
Keywords
Muscular atrophy, spinal, Oligonucleotides, antisense, Drug therapy, Treatment outcome, Evidence-based medicine, Atrofia muscular espinal, Oligonucleótidos antisentido, Quimioterapia, Resultado del tratamiento, Medicina basada en la evidencia
Citation
Alfaro Lara ER, Acosta García H. Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2017