Please use this identifier to cite or link to this item: http://hdl.handle.net/10668/4277
Title: Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad
Authors: Alfaro Lara, Eva R.
Acosta García, Héctor
metadata.dc.contributor.authoraffiliation: [Alfaro Lara,ER; Acosta García,H] AETSA Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía.
Keywords: Muscular atrophy, spinal;Oligonucleotides, antisense;Drug therapy;Treatment outcome;Evidence-based medicine;Atrofia muscular espinal;Oligonucleótidos antisentido;Quimioterapia;Resultado del tratamiento;Medicina basada en la evidencia
metadata.dc.subject.mesh: Medical Subject Headings::Diseases::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Nucleic Acids, Nucleotides, and Nucleosides::Nucleic Acids::Nucleic Acid Probes::Antisense Elements (Genetics)::Oligonucleotides, Antisense
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
Issue Date: Nov-2017
Publisher: Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
Citation: Alfaro Lara ER, Acosta García H. Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2017
Series/Report no.: Síntesis de evidencia: medicamentos;
metadata.dc.description.otherabstracts: Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.
URI: http://hdl.handle.net/10668/4277
metadata.dc.relation.publisherversion: https://www.aetsa.org/publicacion/nusinersen-en-el-tratamiento-de-la-atrofia-muscular-espinal-eficacia-y-seguridad/
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