RT Report
T1 Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad
A1 Alfaro Lara, Eva R.
A1 Acosta García, Héctor
K1 Muscular atrophy, spinal
K1 Oligonucleotides, antisense
K1 Drug therapy
K1 Treatment outcome
K1 Evidence-based medicine
K1 Atrofia muscular espinal
K1 Oligonucleótidos antisentido
K1 Quimioterapia
K1 Resultado del tratamiento
K1 Medicina basada en la evidencia
AB Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.
PB Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
SN 978-84-17163-02-0
YR 2017
FD 2017-11
LK http://hdl.handle.net/10668/4277
UL http://hdl.handle.net/10668/4277
LA spa
NO Alfaro Lara ER, Acosta García H. Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2017
DS RISalud
RD Apr 20, 2025