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Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad

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Date

2017-11

Authors

Alfaro Lara, Eva R.
Acosta García, Héctor

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Publisher

Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía
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Journal Issue

Abstract

Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.

Description

MeSH Terms

Medical Subject Headings::Diseases::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal
Medical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Nucleic Acids, Nucleotides, and Nucleosides::Nucleic Acids::Nucleic Acid Probes::Antisense Elements (Genetics)::Oligonucleotides, Antisense
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy
Medical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome

DeCS Terms

CIE Terms

Keywords

Muscular atrophy, spinal, Oligonucleotides, antisense, Drug therapy, Treatment outcome, Evidence-based medicine, Atrofia muscular espinal, Oligonucleótidos antisentido, Quimioterapia, Resultado del tratamiento, Medicina basada en la evidencia

Citation

Alfaro Lara ER, Acosta García H. Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2017