Acosta García, Héctor2022-07-122022-07-122018-08Acosta García H. Velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2018978-84-1763-20-4http://hdl.handle.net/10668/3780Se evalúa la eficacia y seguridad de velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Velmanasa alfa ha demostrado tener actividad biológica a través de la reducción de oligosacáridos plasmáticos. En cuanto a variables con más relevancia clínica como variables funcionales asociadas a la enfermedad, no ha conseguido mostrar diferencias significativas frente a placebo, aunque se aprecia una tendencia más favorable en los pacientes tratados. El perfil de seguridad es aceptable con eventos adversos leves de hipersensibilidad y asociados a la perfusión.spaAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internacionalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/Alfa-manosidosisTerapia de reemplazo enzimáticoSíntesis de la evidencia IQuimioterapiaOligosacáridosResultado del tratamientoMedicina basada en la evidenciaAlpha-MannosidosisDrug therapyOligosaccharidesTreatment outcomeEvidence-based medicineMedical Subject Headings::Diseases::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors::Mannosidase Deficiency Diseases::alpha-MannosidosisMedical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug Therapy::Enzyme Therapy::Enzyme Replacement TherapyMedical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment OutcomeMedical Subject Headings::Disciplines and Occupations::Health Occupations::Medicine::Clinical Medicine::Evidence-Based MedicineMedical Subject Headings::Diseases::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Lysosomal Storage Diseases::Mannosidase Deficiency Diseases::alpha-MannosidosisMedical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug TherapyMedical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Carbohydrates::Polysaccharides::Oligosaccharidesreportopen access