Alfaro Lara, Eva R.Acosta García, Héctor2022-10-242022-10-242017-11Alfaro Lara ER, Acosta García H. Nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal: eficacia y seguridad. Sevilla: Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía; 2017978-84-17163-02-0http://hdl.handle.net/10668/4277Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.spaAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internacionalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/Muscular atrophy, spinalOligonucleotides, antisenseDrug therapyTreatment outcomeEvidence-based medicineAtrofia muscular espinalOligonucleótidos antisentidoQuimioterapiaResultado del tratamientoMedicina basada en la evidenciaMedical Subject Headings::Diseases::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, SpinalMedical Subject Headings::Chemicals and Drugs::Nucleic Acids, Nucleotides, and Nucleosides::Nucleic Acids::Nucleic Acid Probes::Antisense Elements (Genetics)::Oligonucleotides, AntisenseMedical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Therapeutics::Drug TherapyMedical Subject Headings::Analytical, Diagnostic and Therapeutic Techniques and Equipment::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcomereportopen access