TY  - JOUR
AU  - Barzaghi, Federica
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AU  - Neven, Benedicte
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AU  - Roncarolo, Maria-Grazia
AU  - Bacchetta, Rosa
AU  - Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) and the Inborn Errors Working Party (IEWP) of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)
PY  - 2017
DO  - 10.1016/j.jaci.2017.10.041
UR  - http://hdl.handle.net/10668/11909
T2  - The Journal of allergy and clinical immunology
AB  - Immunodysregulation polyendocrinopathy enteropathy x-linked (IPEX) syndrome is a monogenic autoimmune disease caused by FOXP3 mutations. Because it is a rare disease, the natural history and response to treatments, including allogeneic hematopoietic...
LA  - en
KW  - FOXP3
KW  - IPEX
KW  - Treg cells
KW  - enteropathy
KW  - genetic autoimmunity
KW  - hematopoietic stem cell transplantation
KW  - immunosuppression
KW  - neonatal diabetes
KW  - primary immune deficiency
KW  - rapamycin
KW  - Adolescent
KW  - Adult
KW  - Allografts
KW  - Child
KW  - Child, Preschool
KW  - Diabetes Mellitus, Type 1
KW  - Diarrhea
KW  - Disease-Free Survival
KW  - Female
KW  - Follow-Up Studies
KW  - Forkhead Transcription Factors
KW  - Genetic Diseases, X-Linked
KW  - Hematopoietic Stem Cell Transplantation
KW  - Humans
KW  - Immune System Diseases
KW  - Immunosuppression Therapy
KW  - Infant
KW  - Male
KW  - Mutation
KW  - Retrospective Studies
KW  - Survival Rate
TI  - Long-term follow-up of IPEX syndrome patients after different therapeutic strategies: An international multicenter retrospective study.
TY  - research article
VL  - 141
ER  -