Eficacia y seguridad del tratamiento sustitutivo en el déficit aislado de hormona del crecimiento.

Abstract

El crecimiento en pacientes con déficit aislado de hormona del crecimiento (GH) es heterogéneo a pesar del tratamiento, debido a la baja especificidad de las pruebas diagnósticas, por lo que es necesario definir las variables de eficacia. El objetivo de este estudio fue evaluar la eficacia de la terapia de reemplazo hormonal en niños con déficit aislado de GH. Se trató de un estudio observacional-ambispectivo de pacientes tratados en nuestro servicio en los últimos 14 años por déficit aislado de GH, definido como GH inferior a 7,4 mg/dl en 2 pruebas de estímulo, en pacientes con talla < −2DE y velocidad de crecimiento disminuida. Se estudiaron 97 pacientes, el 69% de ellos varones. Con el tratamiento, hubo una ganancia de talla de 1,17DE, y el 79,31% alcanzaron la talla diana. El 71,13% fueron reevaluados en la edad adulta, de los cuales el 39,4% mantuvo el déficit. La talla diana, el pronóstico de talla adulta y la ganancia puberal total se correlacionaron positivamente con la talla adulta, mientras que la relación edad ósea/edad cronológica y el factor de crecimiento insulínico tipo 1 inicial mostraron una correlación negativa. Ninguno tuvo efectos secundarios. En conclusión, la mayoría de los pacientes alcanzaron la talla diana, aunque no todos mostraron permanencia del déficit en edad adulta. La talla diana, el pronóstico de talla adulta y las variables de pubertad están directamente relacionados con la talla adulta, mientras que la edad ósea/edad cronológica y el factor de crecimiento insulínico tipo 1 están inversamente relacionados, pudiendo utilizarse estas como variables de eficacia. No se han observado efectos adversos en la muestra con las dosis utilizadas.

Growth in patients with isolated growth hormone (GH) deficiency is heterogeneous despite treatment due to the low specificity of diagnostic tests, making it necessary to define efficacy variables. To evaluate efficacy of hormone replacement therapy in children with isolated GH deficiency. Observational-ambispective study of patients treated in our department in the last 14 years for isolated GH deficiency. This was defined as a GH level less than 7.4mg/dl in response to 2 stimulation tests in patients with height The study included a total 97 patients, of whom 69% were boys. The large majority (89.58%) achieved final height. None of them had side effects. The median dose of GH used was 0.028mg/kg/day (0.03-0.025). There was a gain of 1.17 SD in final height. Around three-quarters (71.13%) of the patients were reassessed in adulthood, of whom 39.4% maintained the deficiency, and 79.31% achieved target range height. Target height, estimated height, and the total pubertal gain were positively correlated with final height, while the bone age/chronological age ratio and the initial insulin-like growth factor-1 showed a negative correlation. A majority of patients reached target size, although only a few of them maintained the deficiency in adulthood. Target size, estimated adult height, and pubertal variables are directly related to adult height, while bone age/chronological age and insulin-like growth factor-1 were inversely related, and these can be used as efficacy variables. No adverse effects were observed in the sample with the doses used for the treatment.